Муковисцидоз — одно из самых распространенных в мире наследственных заболеваний. Поломка в генах приводит к скоплению густой слизи в легких и поджелудочной железе, нарушению работы других органов. При отсутствии качественного лечения, ежедневных процедур и физиотерапии легкие наполняются мокротой, в них заводятся патогенные бактерии и грибки. В России около четырех тысяч больных муковисцидозом. Средняя продолжительность их жизни в России — 12 лет, в странах Европы и Северной Америки — больше 50 лет.

Ежедневно пациенты используют около десяти лекарственных препаратов: разжижающие мокроту ингаляции, аэрозоли от легочных спазмов, ферменты, которые помогают переваривать пищу, инсулин, чтобы скомпенсировать муковисцидозозависимый диабет, протекторы для желудка и печени. Выполняют упражнения по физиотерапии, чтобы достать из легких мокроту и не дать развиться обострению. Это одно из самых трудных в ежедневном уходе заболеваний.

С ним не справится большинство региональных бюджетов. Поэтому была создана федеральная программа, по которой деньги на лекарства из списка жизненно необходимых выделяются из федерального бюджета.

Для муковисцидоза единственным лекарством в этом списке признан препарат для ингаляций, которые помогает разбивать густую слизь в легких, чтобы ее легче было откашливать. Международное название действующего вещества — «Дорназа альфа». Оригинал этого лекарства выпускает компания «Роше» под торговым названием «Пульмозим». Они были первыми, кто вышел на мировой рынок еще в 1993 году. Много лет российские пациенты получали оригинальный препарат по федеральной программе от Минздрава, также он был в свободной продаже в российских аптеках. До последнего падения курса рубля пачка «Пульмозима», которой хватает на шесть дней ингаляций один раз в день, стоила около шести тысяч рублей.

В 2020 году в России был зарегистрирован аналог «Пульмозима» — «Тигераза», производства компании «Генериум». В отличие от многих российских дженериков, «Тигераза» — очень качественный препарат, и она не вызывала нареканий у большинства пациентов. Но как и с любым, даже оригинальным препаратом, всегда есть группа пациентов с индивидуальными побочными эффектами. В случае с «Тигеразой» это оказалось около 10% детей и взрослых с муковисцидозом. Эти пациенты были вынуждены проходить врачебные комиссии, чтобы зафиксировать нежелательные побочные явления. По закону, если есть заключение врачебной комиссии о побочных эффектах аналога, пациенту обязаны предоставить оригинальный препарат по индивидуальной закупке — по той же федеральной программе, по которой другие пациенты получают российский аналог (потому что в ней утверждено международное непатентованное название действующего вещества «Дорназа альфа», а не торговое название конкретного производителя).

Почему это так не работает, объясняет председатель правления региональной общественной организации Московской области «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина:

«Это очень простая, на самом деле, ситуация. Есть федеральная программа, есть целевые деньги на закупку препарата. То есть и механизм есть, и средства, ничего выдумывать не надо. В списке ЖНВЛ указано международное название «Дорназа альфа», то есть это и «Пульмозим», и «Тигераза». Для взрослых на это выделены средства федерального бюджета, для детей — деньги фонда «Круг Добра». Но фактически, из-за отсутствия прописанного алгоритма и политической воли Минздрава, все индивидуальные закупки «Пульмозима» еще с 2021 года свалились на региональные бюджеты. И были регионы более ответственные, где не было проблем с доступом у пациентов, а были — менее, где люди оставались без лекарства. Отладить этот механизм и прописать процедуру закупки и «Пульмозима» по федеральной программе должен был минздрав, но этого не произошло».

Фактически по федеральной программе стали закупать только российскую «Тигеразу», а пациентам с побочными эффектами предлагали брать, что дают, или добиваться от региональных минздравов индивидуальных закупок самостоятельно. Многим пациентам пришлось дойти до суда, чтобы добиться обеспечения. Некоторые не стали связываться с системой и покупали оригинальный препарат в аптеках за личные средства.

В 2021 году компания «Роше» первый раз объявила о планах прекратить поставки препарата «Пульмозим» на российский рынок. Причина довольна простая — экономическая нецелесообразность. Фармкомпании — это в первую очередь бизнес. После регистрации «Тигеразы» и включения «Пульмозима» в список ЖНВЛ Минздрав закупал препарат у «Роше» в меньших объемах и по фиксированной цене, которая мало интересует компанию.

В течение двух лет, с перебоями, но продолжались поставки небольших партий лекарства на завод в Уфе, где его упаковывали в российскую обертку «в интересах группы пациентов с индивидуальной непереносимостью аналога». Осенью 2023 года «Роше» официально заявили, что была поставлена последняя партия. Препарат выведен из гражданского оборота в России (его больше нельзя купить в аптеке). Однако у Минздрава всё еще есть возможность обеспечить доступ пациентов к «Пульмозиму»: закупать его напрямую у компании в иностранной упаковке. Но таких полномочий нет у региональных минздравов, которые всё это время брали на себя функцию федеральной программы.

«Пульмозим» — не единственное проблемное лекарство из ежедневной терапии больных муковисцидозом. В так называемый «базис» — золотой стандарт лечения этого заболевания — входят антибиотики, без регулярного применения которых случаются тяжелые обострения. Увеличение активности бактерий, которые годами живут в легких МВ-пациентов, приводит к воспалению, высокой температуре, повторяющимся пневмониям. Еще сильнее увеличивается образование мокроты, легкие перестают усваивать кислород. Человек задыхается и умирает от удушья.

Без дорогостоящих, качественных, оригинальных внутривенных и ингаляционных антибиотиков организм не может победить инфекцию. Создать качественный и безопасный аналог такого сложного соединения, как антибиотик, не так-то просто. Большинство российских дженериков или препаратов из «дружественных стран» (Индии, Китая) имеют в десятки раз больше побочных эффектов, низкую степень очистки, сниженную эффективность. В случае с хроническими инфекциями, как в легких МВ-пациентов, это приводит к развитию у бактерий устойчивости к действующему веществу лекарства. После применения такой терапии бактерии становятся мультирезистентными и больше не поддаются даже оригинальным препаратам. Развивается тяжелая пневмония, и пациент умирает от удушья и сепсиса.

Из-за вступления в силу Федерального закона №44 и курса на импортозамещение после первых санкций 2014 года минздравы стали массово закупать российские аналоги антибиотиков и других лекарств. По ФЗ №44, который регулирует все государственные тендерные закупки, от авторучек в муниципалитеты до жизненно важных лекарств для орфанных пациентов, участник тендера, который предлагает продукцию российского производства и по более низкой цене, — выигрывает. Это выдавило с рынка множество иностранных фармкомпаний, потому что сделало их деятельность в России убыточной.

Ситуация стала критической в 2019 году, когда из-за недоступности терапии каждый месяц умирало несколько больных муковисцидозом. Пациенты стали выходить на пикеты, организовали в СМИ кампанию «Дайтемнедышать». Никаких положительных изменений не последовало.

В начале 2022 года широкое освещение в СМИ получила смерть девятилетней Евы Воронковой из Нижнего Новгорода, чья семья выиграла суд с региональным минздравом за обеспечение генетическим корректором муковисцидоза «Трикафта». Даже после решения суда лекарство ребенку не закупили. Она умерла в Москве, в отделение РДКБ, задохнулась в собственной мокроте.

В Госдуме была создана комиссия, в которую вошли представители общественных организаций, журналисты и неравнодушные чиновники. Целью было разработать поправки в Федеральный закон №44 и вывести лекарственное обеспечение орфанных больных из-под его действия. Последнее заседание этой комиссии прошло 9 февраля 2022 года.

Одна из наиболее активных членов пациентского сообщества в России, Наталья Дёмина, рассказывает о ситуации с лекарственным обеспечением сейчас:

«Стало хуже. У меня лично сейчас есть кейс выигранного дела в Тверском суде против Департамента здравоохранения Москвы на обеспечение меня антибиотиком «Кайстон»; он нужен мне на постоянной основе, чтобы не допускать обострений хронической инфекции в легких. Я получила на руки исполнительный лист, обратилась к приставам. И тут неожиданно выяснилось, что Городская клиническая больница №67 задним числом провела врачебную комиссию, в даты, когда меня не было в Москве даже, и постановила отменить мне терапию «Кайстоном»; никаких записей о приеме у врача или врачебной комиссии в системе ЕМИАС на этот день, конечно нет. Уже месяц, находясь в обострении, с температурой и кровохарканьем я пытаюсь разобраться с этим безумием».

Для сравнения: семьи пациентов, уехавших из России в 2022 году, еще до выдачи им ВНЖ в новых странах проживания получили доступ к жизненно важному лечению немедленно. Рыночная стоимость лекарств базисной терапии, которые получает взрослый пациент в Испании, без учета генетической таргетной терапии и курсов внутривенных антибиотиков во время обострений, — 3300 евро. Лекарства автоматически доставляются в любую удобную пациенту городскую аптеку один раз в месяц. В Германии дети на более сохранной стадии заболевания получают базисную терапию на 1600 евро в месяц, а доступ к одному из самых дорогих лекарств в мире — генетическому корректору «Трикафта» (годовой курс стоит 280 000 евро) — они получили после приема врача продолжительностью в 40 минут и предоставления двух документов: перевода российской выписки и справки от окулиста об отсутствии побочных эффектов для зрения.